在生物医药领域，AI技术的迅猛发展为新药研发带来了革命性机遇。然而，数据资源的匮乏与碎片化问题，正成为制约AI算法发挥最大效能的关键瓶颈。如何构建高质量、结构化、可复用的科研数据体系，成为推动AI与生物医药深度融合的核心命题。
AI赋能生物医药的潜力与挑战
传统药物研发模式依赖试错法，周期长、成本高、成功率低。AI的引入有望通过海量数据分析加速靶点发现、药物设计和临床试验优化。然而，AI模型的训练依赖于高质量数据，而当前生物医药领域的数据资源存在三大痛点：
- 数据分散且标准不统一：科研机构、企业间的数据孤岛现象严重，表型组学、基因组学等数据缺乏统一采集标准；
- 高质量数据稀缺：模式生物（如小鼠、斑马鱼）的表型数据与人类疾病关联研究长期脱节，难以支撑AI的精准建模需求；
- 算法与工具整合门槛高：生物数据的复杂性导致AI模型开发难度大，复用性低。
广州国家实验室李亦学研究员指出，我国在数据密集型科研领域起步较晚，优质数据资源的匮乏已成为AI驱动创新的“卡脖子”环节。
上海的优势与短板：如何打通“基因-表型-疾病”链条？
上海在人类表型组研究和基因修饰模式生物资源方面处于国际领先地位。南模生物已建立全球规模领先的基因修饰小鼠资源库（14万种小鼠、70万只动物），但其核心种子资源仍依赖国外进口，且因缺乏表型数据库，模型附加值难以提升。此外，中美科技竞争加剧可能进一步限制数据获取渠道。
复旦大学则通过建设实验小鼠资源库和全球人类表型组数据协同平台（PhenoBank），尝试整合分散的数据资源。PhenoBank已服务70余家机构，为AI训练提供了基础数据支撑。然而，如何将人类正向遗传学数据与模式生物反向遗传学研究结合，仍是未解难题。
破局路径：标准化、平台化与生态协同
面对数据困境，产学研各界正探索多维度解决方案：
- 建立标准化体系
- 上海实验动物研究中心倡议制定“基因工程小鼠实验标准”，统一遗传背景和表型数据采集规范；
- 南模生物与上海国际人类表型组研究院合作，推动表型数据标准化分析和标准品建设，提升数据质量。
- 构建国家级数据平台
- 复旦大学PhenoBank平台已实现跨机构数据共享，未来需进一步扩大覆盖范围；
- 广州国家实验室开发的Bio-OS智能分析系统，通过降低数据分析门槛，促进科研数据的复用与协作。
- AI驱动的资源整合创新
- 南模生物计划结合本土优势，打造“基因-表型-疾病-新药”研发范式，将模式生物数据与人类临床数据联动；
- 通过AI算法挖掘表型组学数据中的潜在靶点，加速药物筛选。
未来展望：数据基建决定AI制药天花板
李亦学强调，高质量数据平台将成为AI驱动生物医药的核心基础设施。随着需求增长，这类平台的数据产出能力将直接影响研发效率。上海若能整合本地资源，建立覆盖基因编辑、表型组学和AI计算的全链条生态，有望在全球生物医药竞争中占据制高点。
此次研讨会汇聚了基因编辑、表型组学与AI领域的顶尖专家，标志着产学研协同进入新阶段。下一步的关键在于推动数据标准落地、打破资源壁垒，并通过政策支持加速数据基建。唯有如此，AI才能真正释放其在源头创新中的潜力，助力中国生物医药产业实现弯道超车。